RNAi的科學
Sirnaomics 利用基於人體自然機制的核糖核酸干擾(RNAi)反應,致力於開發針對重大疾病的蛋白質療法。
RNAi療法使用RNA的兩個短片段,稱為小干擾或沉默RNA(siRNA),以抑制致病蛋白質。siRNA物質被包裹於組氨酸-賴氨酸多肽(HKP)中,以確保其完整地到達體內靶向組織。一旦其被細胞攝取,siRNA鏈就會被釋放並啟動由RNA誘導沉默複合物(RISC)驅動的酶促反應。通過這個過程,疾病蛋白質的mRNA鏈被靶向切割,最終阻止其在細胞內蛋白質的表達。
除了雙靶向協同效應以外,RNAi療法作用為防止致病蛋白質於體內複製,而非中和現有疾病。此外,相較于其他小分子或抗體藥物等傳統開發方法,RNAi療法開發時間更短。故此,RNAi療法具有更快速的發展前景以及更具潛力的早期治療方法,為改善患有癌症以及纖維化疾病的患者的生活帶來了希望。
