研究與開發
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Sirnaomics通過內部開發創新的候選產品及新穎的RNAi、mRNA的遞送平台以建立了強大的生物療法產品管線。我們是首家在腫瘤學領域取得RNAi療法積極Ⅱa期臨床結果的公司。

在中美兩國,我們至少有16中候選產品處於臨床前階段及Ⅱ期臨床試驗。其產品適用於廣泛的適應症領域,從腫瘤及纖維化疾病,到心臟代謝、病毒性疾病和肝臟疾病。我們專注于開發新型RNA療法遞送平台,以克服傳統RNA遞送平台的局限,且保持及擴展我們產品管線的範圍。

我們專有的遞送平台包括用於RNAi療法全身及局部給藥的PNP遞送平台、用於RNAi療法全身給藥之肝細胞的GalNAc RNAi遞送平台和用於mRNA療法及其疫苗的PLNP遞送平台。我們在中國擁有9項已發佈的專利、在美國擁有9項已發佈的專利和在歐洲擁有2項已發佈的專利。與此同時,我們在中美兩國、歐洲及其他司法權區有119項待審批專利。

我們的總部設於美國,並擁有有一個富有前瞻性的管理團隊領導我司探索、開發和商業化RNA療法。我們的管理團隊擁有相關深厚的經驗與能力,他們曾就職於中美兩國的國際領先製藥公司與研究機構,擁有數十年的製藥研究與研發經驗。

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藥物遞送系統

Sirnaomics創新的RNA遞送平台使我們有別於其他藥物研發公司。眾所周知,遞送平台在將RNA療法完整地遞送至所需細胞至關重要。我們專有的PNP遞送平台和新型的GalNAc遞送平台相較于傳統的遞送平台更具優勢。

Sirnaomics的多肽納米顆粒 (PNP) 遞送平台
我們專有的PNP遞送平台可以通過局部或全身給藥的方式將siRNA和mRNA遞送至細胞。我們處於腫瘤學領域IIb期的核心產品STP705研究的成功證實了我們的PNP遞送平台的有效性,確保我們有能力加速開發其他使用PNP遞送平台的產品。 我們專有的PNP遞送平台不僅有效地提升了細胞吸收和內體釋放的遞送效率,且其可以攜帶一個以上的siRNA短段,可同時沉默多個靶基因。與此同時,PNP遞送平台可以在細胞內進行生物降解,具有更低的毒性。
Sirnaomics的GalNAc-RNAi 遞送平台
我們的新型GalNAc-RNAi遞送平台,GalAhead™和PDoV-GalNAc,能夠針對性地遞送到肝臟肝細胞,具有增強的內體逃逸特性和siRNA雙靶向設計。GalAhead™和PDoV-GalNAc依靠肽結合物和獨特的RNA結構,能夠同時靶向一個或多個基因。相較于傳統的GalNAc-RNAi遞送平台,我們的專利配方提高了細胞的吸收率,實現了多基因靶向,並提供了更高的效率。