RNAi的科学

Sirnaomics 利用基于人体自然机制的核糖核酸干扰(RNAi)反应,致力于开发针对重大疾病的蛋白质疗法。

RNAi疗法使用RNA的两个短片段,称为小干扰或沉默RNA(siRNA),以抑制致病蛋白质。siRNA物质被包裹于组氨酸-赖氨酸多肽(HKP)中,以确保其完整地到达体内靶向组织。一旦其被细胞摄取,siRNA链就会被释放并激活由RNA诱导沉默复合物(RISC)驱动的酶促反应。通过这个过程,疾病蛋白质的mRNA链被靶向切割,最终阻止其在细胞内蛋白质的表达。

除了双靶向协同效应以外,RNAi疗法作用为防止致病蛋白质于体内复制,而非中和现有疾病。此外,相较于其他小分子或抗体药物等传统开发方法,RNAi疗法开发时间更短。故此,RNAi疗法具有更快速的发展前景以及更具潜力的早期治疗方法,为改善患有癌症以及纤维化疾病的患者的生活带来了希望。

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